TEDAVİ, sözlük anlamı olarak, (hastalığı) iyileştirme, sağaltma, sağaltım. Aksayan bir şeyi düzeltme, yoluna koyma, iyi duruma getirme olarak tanımlanmaktadır.
Mukopolisakkaridoz ve Benzeri Lizozomal Depo Hastaları (MPS LH) için günümüzde uygulanan TEDAVİ, hastalığa neden olan genetik bozukluğu ortadan kaldırmaz. TEDAVİ, (MPS Tip III hariç) hastalığın bazı sistemlerde bulgularını gidermek/en aza indirmek, organ hasarlarını önlemek ve hastanın yaşam kalitesini arttırmaya yöneliktir.
Mukopolisakkaridoz ve Benzeri Lizozomal Depo Hastalıkları, doğuştan gelen genetik hastalıklardır. Burada sorun, daha doğumda vücutta mevcut olması gereken, ENZİM denilen bir maddenin, genetik bozukluk kaynaklı olarak eksik ya da hiç olmamasıdır. Bu ENZİM eksikliği nedeniyle de vücuttan atılması gereken bir takım maddeler, atılamayıp belli organlarda birikir; tutulum yaptıkları organlarda ilerleyici ve kalıcı hasarlar verebilir.
Kendi içerisinde hafif, orta ve ağır formları olan, altta yatan enzim eksikliklerine göre bazı tiplere ayrılan Mukopolisakkaridoz ve Benzeri Lizozomal Depo Hastalarına müdahale edilmezse (tedavi edilmezse) vücutta geri dönüşü imkansız kalıcı hasarlar oluşabilir. 
Bugünkü tıbbi/teknolojik imkanlarla hastalığa neden olan gen bozukluklarına müdahale edilemese de vücudun kendisinin üretemediği ENZİM, dışarıda üretilip ilaç haline getirilerek, damardan hastalara verilerek TEDAVİ sağlanır. 
İşte bu noktada hastaların, mevcut tedavilerini sürdürmeleri, hekim kontrollerini aksatmamaları kritik önemdedir. Mukopolisakkaridozlarda da yakın gelecekte kökten tedavi seçeneklerinin beklendiği düşünülürse, tedavileri aksatmamak ve hekim kontrolü, hastaların beklenen yeni tedavilere mümkün olduğu kadar az hasarlı ya da hasarsız ulaşmalarını sağlayacaktır. 
Özetle, MPS LH’da GÜNCEL TEDAVİ, hastalığa neden olan gen bozukluklarını ortadan kaldırmaya yönelik değil, eksik ya da yetersiz olan ENZİMleri, dışarıdan vücuda vererek (ERT-Enzim Replasman Tedavisi) hastalık hasarlarını önlemeye ve hastanın yaşam kalitesini arttırmaya yöneliktir.