Mps nin bazı tiplerinde, Gaucher ve Fabry gibi nadir hastalıklarda yıllardır uygulanan enzim replasman tedavisinin en önemli emekçilerinden Enzim hemşireleri ile uygulama sırasında (hemşireler ve hastalar açısından) yaşanan sorunların konuşulduğu bir dizi toplantı etkinliğimizin ilki İstanbul da ikincisi İzmir de gerçekleştirildi.

 
 

15 Mayıs tarihi "Dünya Mps Farkındalık Günü" olarak kabul edilmiştir. Bizde bu yıl Mayıs ayı içinde DoktorlarSitesi.net ile Mps ve Nadir hastalıklara dikkat çekmek için güzel bir röportaj gerçekleştirdik.

 
 

28 - 29 Şubat 2017  Nadir Hastalıklar Günü

"28-29 Şubat Nadir Hastalıklar Farkındalık Günü" etkinliklerinde geçen yıl olduğu gibi bu yılda Medeniyet Üniversitesi tıp fakültesi öğrencileri ve sivil toplum kuruluşlarıyla birlikteydik. İstanbul'da gerçekleştirilen açık alan etkinliklerine yoğun bir katılım oldu. Üsküdar ve Beşiktaş'ta eş zamanlı olarak gökyüzüne renkli balonlarlar uçurduk. Her bir balon nadir hastalıklarda yeni tedaviler için umut olsun dedik... Nadir hastalıklara dikkat çekmek için bilgilendirici broşürler dağıttık. Yoğun ilginin olduğu etkinlikler bizlere gelecek için umut oldu. Artık biliyoruz ki" NADİRİZ AMA YALNIZ DEĞİLİZ"... Etkinlikler kapsamında ,Medeniyet Üniversitesi Nadir Hastalıklar Araştırma Kulübü ve derneğimizle birlikte diğer hasta deneklerinin sponsorluğunda "Nadir Hastalıklar Size Ne İfade Ediyor "konu başlıklı çocuk gözünden nadir hastalıklar resim yarışması düzenlendi. Hastalarımızdan ressam Ayşe Nihan Uğuz da yarışmaya juri üyeliği yaparak destek oldu. Çocuklar arasında farkındalık yaratmak adına yapılan bu anlamlı proje için Medeniyet Üniversitesi Tıp Fakültesi Nadir Hastalıklar Araştırma Kulübü öğrencilerine ve öğrencilerini bu alana yönlendirip onlara önderlik yapan Sayın Oktay Kaplan hocamıza mps lh derneği adına teşekkür ederiz.
4
fark1
fark1
2
 
 
"Nadir Hastalıkların Sesini Duyurmak İçin Bize Katılın" sloganı ile 27-28 Şubat 2017 tarihleri arasında Bezmialem Vakıf Üniversitesi tarafından V. Dünya Nadir hastalıklar Günü sempozyumu düzenlendi. MPS LH Derneği olarak davet edildiğimiz sempozyumda,dernek başkanımız Muteber Eroğlu "Hasta yakını ve STK gözüyle nadir bir hastalıkla yaşamak ve mücadele etmek" konu başlıklı sunum yaptı. Nazik davetleri için, Sempozyum Düzenleme Komitesine teşekkür ederiz.
 
 
Nadir hastalıklar alanında araştırma ve geliştirme çalışmaları yapan firmaların kendi bünyelerinde yaptıkları 28-29 Şubat Nadir Hastalıklar Günü farkındalık etkinliklerine hasta ve hasta yakını olarak yaşadıklarımızı ve dernek faaliyetlerini anlatmak için katıldık.
 
 

28 - 29 Şubat 2016  Nadir Hastalıklar Günü

Şubat ayının son günü "Dünya Nadir Hastalıklar Günü" olarak kabul edilmiştir. Bu sene ise 29 Şubat da kutlanmıştır. Bu anlamlı günde nadir hastalıklara dikkat çekmek ve toplumda farkındalık oluşturmak için çeşitli etkinlikler yapılır. EROUDİS'in( Avrupa Nadir Hastalıklar Platformu  2015 yılında ki sloganı "EL ELE GÜNBEGÜN" idi. Bu yıl ise "SESİMİZİ DUYUN VE BİZE KATILIN" dedik. Dernek olarak bizlerde "BİZE KATILIN" mesajını yaymak ve nadir hastalıklara dikkat çekmek amacıyla bir çok etkinlik düzenledik. Acıbadem Atakent hastanesinde çocuklarımızın ve gençlerimizin eserlerini sergiledik. Çok renkli geçen sergimiz ile sesimizi duyurduk. Acıbadem Hastanesi'ne ve gönüllü yardımcılarımıza ve Tıp öğrencisi Bekir Berke Artukoğlu'na destekleri için teşekkür ederiz. 020021019
28 Şubat Pazar günü,İstiklal caddesinde Medeniyet Üniversitesi ve hasta derneklerinin ortaklaşa düzenlediği " NADİR HASTALIKLAR GÜNÜ" farkındalık etkinliği amacına ulaşarak çok ses getirdi. Tıp öğrencisi gençler, hasta dernekleri temsilcileri ve gönüllülerimizle birlikte gün boyu broşürler dağıttık. Balonlarla ve pankartlarla cıvıl cıvıl bir ortam oluştu. İstanbul'un en hareketli caddesin de ki insanlarla fotoğraflar çektirdik ve farkındalığa katkı için kendi sosyal medya hesaplarında yayınlamalarını rica ettik. Medyanın da yoğun ilgisini çeken etkinliğimiz bir çok televizyon kanalında yayınlandı. Tek yürek olarak hep birlikte " BİZE KATILIN" sloganını tekrarlayarak etkinliğimizi tamamladık.
 
Diğer bir etkinliğimizi de bir plaza da gerçekleştirdik. Sabah plaza da bulunan ofislerine gelenleri kapıda karşıladık ve Nadir Hastalıklar Günü için hazırladığımız broşürleri dağıttık. Ses duyurmayı amaçlayan ve bu senenin sembolü olan alkış ritüelini gerçekleştirdik.

2016 BONN 14.ULUSLARARASI MPS SEMPOZYUMU

Bu yıl Bonn da düzenlenen 14.Uluslararası MPS Sempozyum'a MPS Aileleri,Fizyoterapistler,doktorlar,bilim adamları, bu hastalığa ilgi duyanlar dahil olmak üzere 52 Ülkeden 1056 kişi katıldı. Toplantılar iki farklı platformda gerçekleştirildi Bilimsel toplantılarda daha tıbbi konular tartışılırken Aile Toplantılarında  ailelerin yaşadığı sıkıntılar konuşuldu,daha çok soru cevap şeklinde bir toplantıydı. Aile toplantısında Fizyoterapistler söz alarak MPS hastalarında Fizik Tedavi  ve pratik çözümleri hakkında aileleri bilgilendirdiler. Diğer bir konuşmacı,yıllardır MPS ve ML hastalarına ortopetik cihazlar üreten büyük bir Firmanın yetkilisi  bu hastalar da Ortopedik Cihazların gerekliliği  ve kullanımı hakkında bilgi verdi. Bu yıl Kongre de en çok konuşulan konu MPS Tip III ler de "GEN TERSPİSİ) idi. Uygulanan Gen Terapisin de bazı sorunların ortaya çıktığı vurgulandı ve sorunlar bertraf edildikten Sonra bu hastalar da Gen Terapisine başlanılacağı söylendi. Almanyada'ki Horst Schmidt Kliniğin'de Nadir Hastalıklar Merkezi DirektörüMaurizion Scarpa,ABD'deki MPS Topluluğunun Bilimsel Danışma Kurulu Başkan Yardımcısı Patricia Dickson,İspanya'daki Barcelono Üniversitesi Tıp Merkezi'nden Fatima Bosch Tubert,ABD'deki Gen Terapi Merkezinden araştırmacı Haiyan Fu,İngiltere'deki bir çok araştırmayı başlatan ve yürütmekte olan Brian Bigger konuşmalarında Gen Terapisindeki gelişmeleri anlattılar. Gen Terapisinde      enjekte edilen ilacı(enzimi) taşıyacak ve hücreye girmesini sağlayacak bir şeyin gerekli olduğunu ve bu şeyi Ademo-Associated Viras, kısaca AAV9vektörü olduğunu;10 yıl önce beyne girmenin imkansız olduğu düşünülürken şimdi imkansız olmadığının anlaşıldığını ve yeni çalışmaların değerlendirildiğini anlattılar.Gen Terapisinde tek bir hücreye odaklanılmadığını,amacın bir gurup hücreyi düzeltmek olduğunu belirten konuşmacılar,2017 'de Faz IIN çalışmalarına geçebileceklerini belirttiler.Gen Terapisi çalışmalarındaki önemli bir bulgunun da her ne kadar tedavi süresi uzun olsa da sağladığı iyileşmenin de uzun süreli,hatta hayat boyu yarar sağlayacağı idi.
 

SOSYAL MEDYADA MPS

2016 Yılına girerken, MPS hastalığıyla ilgili toplumda farkındalığı artırmak amacıyla sosyal medyada yer almayı; MPS hakkında sosyal medyada bilgilendirici duyurular yapmayı ve dolayısıyla geniş kitlelere ulaşmayı amaçladık. En çok kullandığımız kanal Facebook oldu. Twitter ve Instagram da da görsellerimiz yayınlandı. Şubat ayında başlayan çalışmalarımız halen devam ediyor. Şubat'tan Eylül sonuna kadar Facebook'da yaptıklarımızın özet olarak istatistiği şöyle: Paylaştığımız görsel mesaj sayısı 225 Bu görsellerimiz toplam 7.124.520 kişi tarafından görülmüş İletilerimize ilgi gösteren ve bizimle etkileşime geçenlerin sayısı 96.185 Sayfamızı beğenenlerin sayısı 7.198 Facebook'da en çok ilgiyi, Mayıs ayındaki MPS Dünya Farkındalık Günü ve  Şubat ayındaki Nadir Hastalıklar Günü nedeniyle yapılan çalışmaların çektiğini görüyoruz. Şubat ve Mayıs aylarında iletilerimiz 910.045 kişi tarafından görülmüş, 6.632 kişi tarafından beğenilmiş. Sosyal medya çalışmalarımıza önümüzdeki dönemde de devam etmeyi planlıyoruz. 009

28 Şubat 2015 Dünya Nadir Hastalıklar Günü..

Bezmialem Vakıf Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi tarafından bu yıl ikincisi düzenlenen Dünya  Nadir hastalıklar Günü sempozyumuna konuşmacı olarak davet edildik. Sempozyumda değerli hocalarımız tarafından sunumlar yapıldı. Nadir hastalık olgu örnekleri, nadir hastalıklarda yaşanılan tanı güçlükleri, tanı ve tedavi sonrası dönemi, nadir hastalıklarda özel eğitim konuları aktarıldı. Derneğimiz adına Yön.Kur.Baş.Yrd.mız Muteber Eroğlu "Nadir Hastalıkla Yaşamak" konulu sunumuyla bir anne olarak MPS hastası çocuğu için verdiği mücadeleyi ve nadir bir hastalıkla yaşamak zorunda olan ailelerin yaşadığı zorlukları katılımcılarla paylaştı. Bu güzel organizasyon için değerli hocalarımız Prof. Dr. Ahmet Belce ve Yard. Doç. Dr. Gözde Yeşil'e teşekkürlerimizi sunuyoruz.  28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü için diğer hasta dernekleri ile birlikte yaptığımız basın duyurusunda da belirttiğimiz gibi,  "Hastalıklar yetim/ nadir olsa bile hastalar ve aileleri yetim değildir" Avrupa'da slogan önceki yıllarda  "sınırları kaldıralım"  idi. Şimdi ise ‘’El Ele & Günbegün’’ olduğundan biz de Türkiye'deki nadir ve yetim hastalıklar  ve hasta derneklerinin temsilcileri  olarak bu özel ve anlamlı günde el ele ve gün be gün içimizdeki sınırları kaldıracağımızı ve toplumdan da artık bizlere uzanan yardım ellerini görmek istediğimizi anlatan mesajımızı paylaştık.

Bir Mücadelenin Hikayesi ve Sonuç...

010Mücadele hikayemiz Türkiye'den Mps tip 4/a(Morquio Sendromu) hastası sevgili Ayşe Nihan'ın klinik çalışmaya katılmasıyla  başladı diyebiliriz. Bizleri çok umutlandıran ve heyecanlandıran bu gelişmeyi dernek olarak yakından takip ettik. Klinik çalışmanın başarıyla ilerlemesi  daha önce herhangi bir tedavisi olmayan tüm Mps tip 4/a hastaları ve aileleri için tarifi imkansız bir mutluluktu. Yaklaşık 2  yıl süren  klinik çalışma başarıyla sonuçlanmış ve 14 şubat 2014 tarihinde FDA , 28 Nisan 2014 tarihinde de EMA tarafından onaylanmıştır. Ürünün Türkiye'de Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından Yurt Dışı Aktif İlaç Listesi'ne alınma tarihi ise 18 Temmuz 2014'tür. Bizim mücadelemiz de tam bu aşamada başladı... Yıllardır bir tedavi umuduyla hayata tutunan hastalar ve hasta yakınları için müjdeden çok mucize anlamına gelen bu haber duyulunca yaşanılan heyecan tedaviye ulaşmada ki engeller ortaya çıktıkça yerini büyük bir endişe bıraktı.  Tedavide kullanılacak ilacı (enzim) hastaların kendi bütçelerinden karşılamaları imkansızdı. Hastaların tedaviye başlaması için ilacın biran önce S.G.K tarafından geri ödeme listesine alınması gerekiyordu. Bir depo hastalığı olan  Mps tip 4/a  hastaları için kaybedilen zamanın  telafisi yoktu. Yetkililere bu durumu anlatmak için harekete geçtik. Öncelikle S.G.K ve  Maliye Bakanlığında ki ilgili birimleri ve yetkilileri ziyaret ederek konunun önemini ve aciliyetini anlattık. T.B.M.M Sağlık Komisyonuna dilekçe yazdık ve yazdığımız dilekçe doğrultusunda komisyonun oturumuna katılarak konuyu değerli komisyon üyelerine aktardık. Mecliste birçok vekilimizi ziyaret ederek desteklerini istedik. Bu ziyaretlerimizi çok defa tekrarlamak zorunda kaldık.Mücadelemiz devam ederken yazılı ve görsel basının da desteğini aldık. Basının ve sosyal medyanın desteğiyle çok daha geniş kitlelere sesimizi duyurma fırsatı yakaladık. Hasta ve hasta yakınları ulaşabildikleri her mecrada yetkililere sorunumuzu ilettiler. Dilekçeler yazdılar.Sosyal medya için videolar çektiler.Bir hasta babası tarafından başlatılan imza kampanyası kısa sürede binlerce imzaya ulaşarak büyük bir başarı yakaladı.Aylarca süren soluksuz mücadelemiz sonucunda başarıya ulaştık ve ilacımız 2015 yılının Nisan ayında S.G.K tarafından geri ödenecek ilaçlar listesine alındı. Bu soluksuz mücadelemizde desteklerini esirgemeyen, S.G.K ve Maliye Bakanlığının  ilgili yetkililerine, destek olan sayın milletvekillerimize,yazılı ve görsel basına,sosyal medyada ve birçok mecrada bizlere destek olan yüreği güzel ve duyarlı tüm insanlara hastalarımız adına teşekkür ediyor ve şükranlarımızı sunuyoruz...